随着生物技术的进步，针对肿瘤的靶向药物开发取得了显著成果，包括小分子药物、小核苷酸药物和抗体药物等。其中，小核苷酸药和抗体-药物偶联物（ADC）逐渐成为药企研究的热门选择。体外代谢实验是评估药物稳定性和安全性的重要手段，而肝溶酶体在小核苷酸药物及ADC类药物的开发中发挥着关键作用。在这样的背景下，MILE米乐作为体外研究生物试剂的领导品牌，成功研发了多种动物来源的肝溶酶体，包括国内首家BALB/c小鼠肝溶酶体，提供了更多的选择以支持药物研发和实验。

溶酶体概述

溶酶体（Lysosomes）最早由Cristiane Duve于1955年在大鼠肝细胞中发现，作为细胞内降解和代谢的中心细胞器，具备分解蛋白质、核酸以及多糖等生物大分子的功能。它们呈囊泡状，由单层膜包围，直径约为0.025~0.8微米，内含多种水解酶，需要ATP驱动的质子泵维持酸性环境，才能有效发挥其功能。随着生物技术的快速发展，溶酶体在新药研发中的作用愈加显著，尤其是在小核苷酸药物和ADC药物的开发过程中。

溶酶体在小核酸药物及ADC研发中的作用

1. 小核酸药物与溶酶体

小核酸药物，又称为寡核苷酸药物（Oligonucleotides, ONs），通常指长度为18-30个核苷酸的可成药寡核苷酸，主要包括小干扰RNA（siRNA）、反义寡核苷酸（ASO）、微小RNA（miRNA）、小激活RNA（saRNA）、信使RNA（mRNA）、核酸适配体（Aptamer）和抗体-核酸偶联药物（AOC）等。目前的研究重点主要集中在ASO、siRNA和Aptamer等小核酸药物上。不同类型的寡核苷酸有着各自独特的作用机制，通过干预靶基因的表达实现疾病治疗。在临床前研究阶段，小核酸药物需要进行体外代谢稳定性研究，而肝溶酶体则是其进入细胞后的主要接触环境。溶酶体内丰富的核酸酶和其他水解酶使其成为小核酸代谢的重要场所，从而为药物的稳定性评估提供数据支持。

2. 抗体偶联药物（ADC）与溶酶体

抗体偶联药物（ADC）是通过连接子将小分子药物偶联到靶向抗体上而成的一类新型生物技术药物。这种设计不仅提高了药物的靶向性和稳定性，还能够减少临床毒副作用，并提升治疗指数。ADC通过单克隆抗体的导向作用与靶细胞表面的抗原结合，随后进入细胞内部（主要在溶酶体内），通过化学或酶促作用释放小分子毒素，从而达到杀灭靶细胞的目的。因此，进行ADC药物与溶酶体的体外实验，可以评估小分子药物的释放速率和程度，为ADC的设计提供有效的工具。

BALB/c小鼠肝溶酶体的重要性

BALB/c小鼠是实验室常用的近交系小鼠，源于小家鼠，具有广泛的研究应用。其体型适中，成年雄性小鼠体重在25-30克，且因其近交系的特点，个体间差异小，遗传基因更加纯净。BALB/c小鼠在肿瘤学、免疫学、生理学和遗传学等多个领域得到广泛应用，尤其在药物研发及药效评估方面，凭借稳定的遗传背景和独特的生理特性，为科研人员开发安全、有效的治疗方案提供了宝贵的模型。

MILE米乐相关产品

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通过深入研究BALB/c小鼠的生理和遗传特性，科研人员能够为人类健康做出更大贡献。MILE米乐希望能不断推动生命科学的发展，为创新药研发企业和科研机构提供更优质的服务与支持。如需咨询，请拨打我们的热线：400-127-6686。